Нове лікування рідкісного генетичного ожиріння

Нове випробування препарату призводить до значної втрати ваги для пацієнтів з рідкісним генетичним ожирінням

рідкісного

Нещодавно дослідники ICAN разом з німецькими колегами та компанією Rhythm Pharmaceuticals опублікували клінічні дані фази 2 у New England Journal of Medicine, де детально описують, як нова терапія у двох пацієнтів з рідкісним генетичним важким ожирінням забезпечила значну і стійку втрату ваги протягом 12 тижнів.

Ці двоє пацієнтів належать до дуже невеликої групи людей у ​​всьому світі, де зберігаються мутації гена, що кодує проопіомеланокортин (POMC), гормон, важливий для регулювання відчуття ситості та витрат енергії. Генетичне ожиріння POMC спричинює постійний голод, що призводить до сильного ожиріння з самого раннього віку, і проти якого немає ефективних засобів. Ця нова терапія здатна правильно стимулювати порушення роботи гормонального шляху, створюючи відповідні відчуття повноти та ситості. Перша 21-річна пацієнтка до дослідження важила 155 кг (з ІМТ 49,8) і втратила 51,0 кг, або 33% від своєї початкової маси тіла при поточному ІМТ 33,4, після лікування новим препаратом протягом 42 тижнів. Пацієнт 2 отримувала ліки лише протягом 12 тижнів і до цього часу втратила 13% від початкової ваги, при прогнозованій майбутній стійкій втраті при продовженні прийому.

Для професора Карін Клемент цей препарат також мав величезний вплив на самопочуття окремих пацієнтів, "Це інноваційне лікування є таким полегшенням для цих пацієнтів, вагу яких було так важко контролювати через це генетичне захворювання".

Таким чином, новий препарат сетмеланотид усунув постійні відчуття голоду у двох пацієнтів з дефіцитом РОМС, що призвело до значної стійкої втрати ваги. Ця терапія представляє перспективність для використання у пацієнтів з іншими генетичними дефектами на шляху лептину-меланокортину, для яких в даний час не існує лікування. Крім того, пацієнти з синдромом Прадера-Віллі (інше генетичне ожиріння) можуть реагувати на цю нову терапію, і кілька таких пацієнтів беруть участь у клінічному випробуванні фази 2.

Джерело

Дефіцит проопіомеланокортину, який лікується агоністом рецептора меланокортину-4
Пітер Кюнен, Карін Клемент, Сусанна Віганд, Олівер Бланкенштейн, Кіт Геттесдієнер, Леа Л. Мартіні, Кнут Май, Ульріке Блюм-Пейтаві, Аннет Грютерс, Хайко Круде.
New England Journal of Medicine, 21 липня 2016 р
Doi: 10.1056/NEJMoa1512693