Кожен пацієнт заслуговує лікування.

Новаторські інновації для серйозних, рідкісних генодерматозів

Наша місія

Похідне від фінського слова «служити», Palvella Therapeutics було засновано з єдиною метою - обслуговувати людей, які страждають від серйозних рідкісних генетичних захворювань, без затвердженого лікування. Розробляючи патогенетично цілеспрямовані методи лікування, що стосуються першопричин цих захворювань, ми вважаємо, що можемо різко підвищити якість життя.

Області фокусу

Pachyonychia Congenita (ПК)

PTX-022 (QTORIN ™ 3,9% -ний безводний гель рапаміцину), який зараз перебуває в основному дослідженні фази 2/3, має на меті стати першим засобом лікування Pachyonychia Congenita шляхом націлювання на генетичну основу захворювання. ПК - це хронічно виснажливе рідкісне генетичне захворювання, яке спричиняє обмежену рухливість та сильний біль у підошовних ділянках стоп.

Синдром Горліна

В даний час Палвелла планує клінічне дослідження фази 2b для PTX-367 (QTORIN ™ рапаміцин) для пацієнтів із синдромом Горліна. Синдром Горліна - рідкісне генетичне захворювання, що викликає у постраждалих розвиток до тисяч базаліом, форми ракових пухлин шкіри, часто починається в підлітковому віці.

Платформа QTORIN ™

Запатентована технологія QTORIN ™ компанії Palvella була розроблена протягом декількох років досліджень, щоб подолати невід'ємні труднощі за допомогою місцевої доставки інгібіторів mTOR, таких як рапаміцин, включаючи хімічну стабільність, проникнення шкіри та розподіл шкіри.

Ми відкриваємо все більше методів лікування щодня. Залишайтеся в курсі подій.

Наші люди

Ми новатори, науковці та виконавці. Пальвелла об'єднує людей, що мають досвід у рідкісних генетичних захворюваннях, розробці рецептур, виробництві ліків та клінічному розвитку. Більше за все, ми єдині у своїй пристрасті та відданості написанню нового майбутнього для тих, хто страждає на рідкісні хвороби.

Лікування корінної причини

Наш підхід полягає в тому, щоб спочатку вибрати хвороби, які найбільше потребують; де вплив хвороби постійний, а лікування обмежене. Ми співпрацюємо з ключовими дослідниками у всьому світі, щоб визначити першопричину захворювання, а потім розробляємо цілеспрямовані методи лікування, що стосуються генетичного дефекту.

PTX-022 та PTX-367 призначені лише для дослідницьких цілей і не були схвалені або дозволені FDA або будь-яким іншим регулюючим органом. Безпека та ефективність цих продуктів не встановлені для жодного використання.