Рідкісні розлади можуть призвести до ожиріння; Синдром Прадера-Віллі викликає невтомний голод, але нові наркотики дають надію

Стаття в газеті International New York Times

Витяг із статті

Синдром Прадера-Віллі вивчається вченими та фармацевтичними компаніями, оскільки він може пролити світло на проблеми переїдання та ожиріння.

Ліза Тремблей досі з жахом згадує час, коли її дочка Крістін витягувала хот-дог, що повзав із мурахами зі сміття на кулінарному майданчику, і готувалася його проковтнути.

Крістін має рідкісну генетичну аномалію, яка викликає у неї невпинний, нестримний голод. Деякі люди із захворюванням, яке називається синдромом Прадера-Віллі, їстимуть, поки живіт не розірветься і вони не помруть. І, як не дивно, багато людей страждають ожирінням.

"Їла їжу для собак. Їла їжу для котів", - сказала пані Тремблей, яка живе в Нокомісі, штат Флорида. Коли Крістін, якій зараз 28, була дитиною, колись сусіди зателефонували до органів соціального забезпечення, думаючи, що Крістін не годують, бо вона скаржився, що так голодний.

Одного разу незрозуміла та занедбана хвороба, Прадер-Віллі починає привертати більше уваги науковців та фармацевтичних компаній з простої причини: це може пролити світло на набагато ширші проблеми громадського здоров'я, пов’язані з переїданням та ожирінням.

"Це чудові людські моделі важкого ожиріння", - сказав доктор Стівен Б. Хеймсфілд, професор і колишній виконавчий директор Біомедичного дослідницького центру Пеннінгтона в Батон-Руж, штат Ла. "Коли ми виявимо основний механізм цих дуже рідкісних розладів, вони пролиють світло на ожиріння у садових різноманіттях ".

Один препарат, що розробляється, щоб допомогти людям з ожирінням схуднути, показав деякі попередні ознаки успіху у пацієнтів з Прадером-Віллі. Вважається, що препарат, білораніб, діє, зменшуючи синтез жиру та збільшуючи споживання жиру. За невеликим випробуванням, це зменшило вагу та жир у тілі та знизило спонукання до їжі, за словами розробника препарату Зафген.

"Це перше, що насправді було випробувано і мало успіх у людей із Прадером-Віллі", - сказала доктор Дженніфер Л. Міллер, доцент кафедри дитячої ендокринології Університету Флориди та провідний дослідник дослідження.

Є причини бути обережними щодо зв’язку між Прадер-Віллі та загальним ожирінням, оскільки механізми, що стоять за обома, недостатньо зрозумілі і можуть бути різними.

Але захисники пацієнтів Прадера-Віллі активно заохочують асоціацію, сподіваючись, що прив'язка синдрому до ширшої проблеми залучить більше наукових досліджень та фармацевтичної галузі щодо їх хвороби. "Чим більше зацікавленості та досліджень до цього, тим більше це допомагає нашим дітям", - сказала Джаналі Хайнеман, директор з досліджень та медичних питань Асоціації синдрому Прадера-Віллі.

Є також причини бути обережними щодо результатів Zafgen. У судовому процесі брали участь лише 17 осіб, і основна його частина тривала лише чотири тижні. За деякими показниками - включаючи основний у дослідженні зменшення ваги - різниця між препаратом та плацебо не була статистично значущою.

Тим не менш, Томас Е. Хьюз, виконавчий директор Зафгена, заявив, що результати були досить сильними, щоб компанія провела більш масштабне дослідження, спрямоване на отримання білоранібу дозволу на лікування Прадер-Віллі.

"Це дає нам спосіб встановити користь нашого препарату в тому, що, мабуть, буде найважчим для лікування пацієнтів", - сказав він. ...

Підпишіться на Questia і насолоджуйтесь:

Повний доступ до цієї статті та ще понад 14 мільйонів з академічних журналів, журналів та газет
Понад 83000 книг
Доступ до потужних засобів письма та дослідження