КУВАН і дієта з низьким вмістом пилу

Важлива комбінація

KUVAN ® (сапроптерин дигідрохлорид) Таблетки або порошок для перорального розчину призначений для використання лише разом з дієтою з обмеженим вмістом Phe. Для тих, хто реагує, було показано, що ця комбінація підтримує низький рівень Phe в крові. 1

Рекомендації експертів ФКУ рекомендують ці два елементи як частину важливої ​​терапевтичної тріади для всіх пацієнтів 2:

  • Дієта з низьким вмістом Phe
  • Формула
  • КУВАН

вмістом

Навіть при застосуванні KUVAN дієта з низьким вмістом речовин є дуже важливою

Незважаючи на те, що KUVAN може допомогти знизити рівень Phe у крові у пацієнтів з ПКУ, дієта ФКУ завжди буде важливою частиною їхнього життя. Пацієнтам слід нагадати про наступне:

  • Початок терапії KUVAN не усуває необхідності відповідного моніторингу з боку кваліфікованих фахівців, щоб забезпечити підтримку контролю рівня Phe у крові в контексті постійного управління дієтою
  • Пацієнти ФКУ не повинні змінювати дієти з обмеженим вмістом Phe під час терапії КУВАН, якщо це не рекомендовано лікарем або дієтологом.

  1. КУВАН [вставка пакета]. Новато, Каліфорнія: BioMarin Pharmaceutical Inc; 2015 рік.
  2. Vockley J, Andersson HC, Antshel KM та ін; для Американського коледжу медичної генетики та терапевтичного комітету геноміки. Дефіцит фенілаланінгідроксилази: діагностика та керівництво. Genet Med. 2014; 16 (2): 188-200.

Пацієнти ФКУ не повинні змінювати дієти з обмеженим вмістом Phe під час терапії КУВАН, якщо не порадить їх лікар
або дієтолог

  • Початок терапії KUVAN не усуває необхідності відповідного моніторингу з боку кваліфікованих фахівців, щоб забезпечити підтримку контролю рівня Phe у крові в контексті постійного управління дієтою 1
  • Постачальники медичних послуг повинні продовжувати консультувати пацієнток, які вагітні або планують
    завагітніти

    • Рекомендації рекомендують розглянути KUVAN 36

    Керівні принципи лікування Американського коледжу медичної генетики та геноміки (ACMG) рекомендують кожному пацієнту з ФКУ, за винятком пацієнтів з двома нульовими мутаціями в транс, спробувати KUVAN, щоб визначити, чи може він допомогти знизити рівень Phe в крові в поєднанні з дієтою з низьким вмістом Phe. Реагуючих пацієнтів виявляли навіть у пацієнтів із повним дефіцитом ЛАГ. 36

    Натисніть тут, щоб дізнатись більше про рекомендації ACMG та про те, як вони впливають на ваших пацієнтів із ФКУ.

    ПОКАЗАННЯ

    KUVAN ® (сапроптерин дигідрохлорид) Таблетки для перорального застосування та порошок для перорального розчину призначені для зниження рівня фенілаланіну (Phe) у крові у дорослих та педіатричних пацієнтів віком від одного місяця та старших з гіперфенілаланінемією (HPA) через тетрагідробіоптерин- (BH4-). Фенілкетонурія (ФКУ). KUVAN слід застосовувати разом із дієтою з обмеженим вмістом Phe.

    ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

    Лікування препаратом KUVAN повинно проводитись лікарями, обізнаними в управлінні ФКУ. Тривалий вплив підвищеного рівня Phe в крові може призвести до серйозних неврологічних пошкоджень у пацієнтів з ФКУ.

    Застосування KUVAN не усуває необхідності ретельного контролю рівня рівня Phe у крові та постійного управління дієтою для забезпечення належного контролю Phe та харчового балансу. Відповідь на KUVAN може бути визначена лише в терапевтичному дослідженні. Пацієнтам слід порадити повідомляти своїх лікарів у випадках передозування.

    Попередження та запобіжні заходи

    • Реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію: KUVAN не рекомендується застосовувати пацієнтам, які в анамнезі мали анафілаксію до KUVAN. Виникали реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію та висип. Ознаками анафілаксії є хрипи, задишка, кашель, гіпотонія, гіперемія, нудота та висип. Припиніть лікування KUVAN у пацієнтів, які перенесли анафілаксію, та розпочніть відповідне медичне лікування. Продовжувати дієтичні обмеження Phe у пацієнтів, які страждають на анафілаксію.
    • Запалення слизової оболонки верхніх відділів шлунково-кишкового тракту: Повідомлялося про побічні реакції з боку шлунково-кишкового тракту (ШКТ), що свідчать про запалення слизової оболонки верхніх відділів шлунково-кишкового тракту при застосуванні KUVAN. Серйозні побічні реакції включали езофагіт та гастрит. Якщо їх не лікувати, це може призвести до тяжких наслідків, включаючи стриктуру стравоходу, виразку стравоходу, виразку шлунка та кровотечі, і такі ускладнення були зареєстровані у пацієнтів, які отримували KUVAN. Моніторинг пацієнтів на наявність ознак та симптомів запалення слизової оболонки верхнього відділу шлунково-кишкового тракту.
    • Гіпофенілаланінемія: У деяких пацієнтів, які отримують KUVAN, може спостерігатися значне зниження рівня Phe в крові, а діти молодше 7 років, які отримували дози KUVAN 20 мг/кг на день, мають підвищений ризик низького рівня Phe у крові порівняно з дітьми 7 років і старше.
    • Моніторинг рівнів артеріального рівня крові під час лікування: Тривале підвищення рівня Phe в крові у пацієнтів з ФКУ може призвести до серйозних неврологічних пошкоджень, включаючи важку інтелектуальну ваду, затримку розвитку, мікроцефалію, затримку мови, судоми та порушення поведінки. І навпаки, тривалий рівень рівня Phe в крові, який є занадто низьким, асоціюється з катаболізмом та ендогенним розщепленням білків, що пов’язано з несприятливими наслідками розвитку. Активне управління дієтичним споживанням Phe та частий моніторинг Phe під час прийому KUVAN необхідні для забезпечення належного контролю Phe та харчового балансу, особливо у педіатричної популяції.
    • Відсутність біохімічної реакції на КУВАН: Не всі пацієнти з ФКУ реагують на лікування КУВАНОМ. Біохімічна відповідь на лікування KUVAN, як правило, не може бути попередньо визначена лабораторним тестуванням (наприклад, молекулярне тестування), а повинна визначатися шляхом терапевтичного випробування (оцінки) відповіді KUVAN.
    • Взаємодія з леводопою: У постмаркетинговій програмі спостереження за безпекою для показання, що не є ФКУ, з використанням іншого препарату того самого активного інгредієнта (сапроптерину), повідомлялося про взаємодію з леводопою, що спричиняє судоми, загострення судом, надмірну стимуляцію та дратівливість. Моніторинг пацієнтів, які отримують леводопу, на предмет зміни неврологічного статусу під час лікування KUVAN.
    • Гіперактивність: Повідомлялося про постмаркетингові повідомлення про гіперактивність при застосуванні КУВАН. Моніторинг пацієнтів на предмет гіперактивності.

    Побічні реакції

    • Найбільш поширений: Найпоширенішими побічними реакціями (частота ≥4%) були головний біль, ринорея, фаринголарингеальний біль, діарея, блювота, кашель та закладеність носа.
    • Додаткові побічні реакції, про які повідомляється у зв'язку зі світовим маркетингом: реакції гіперчутливості, включаючи анафілаксію та висип, езофагіт, гастрит, болі в ротоглотці, фарингіт, біль у стравоході, біль у животі, диспепсія, нудота, блювота та гіперактивність.

    Додаткові лікарські взаємодії

    • Часто контролюйте рівень Phe у крові при одночасному застосуванні KUVAN з препаратами, які, як відомо, пригнічують метаболізм фолатів, такими як метотрексат, вальпроєва кислота, фенобарбітал, триметоприм.
    • Моніторинг пацієнтів на наявність гіпотонії при одночасному застосуванні KUVAN з препаратами, відомими для впливу на вазорелаксацію, зумовлену оксидом азоту, такими як інгібітори PDE-5, включаючи силденафіл, варденафіл або тадалафіл.

    Щоб повідомити про підозрілі небажані реакції, зв’яжіться з BioMarin Pharmaceutical Inc. за номером 1-866-906-6100 або FDA за номером 1-800-FDA-1088 або www.fda.gov/medwatch.

    Будь ласка, прочитайте повну інформацію про призначення, натиснувши тут.