Природниче вивчення прогресивної мультифокальної лейкоенцефалопатії (ПМЛ)

природознавче
 За безпеку та наукову обґрунтованість цього дослідження відповідають спонсор дослідження та дослідники. Перелік досліджень не означає, що воно було оцінено Федеральним урядом США. Знайте ризики та потенційні переваги клінічних досліджень та поговоріть зі своїм лікарем перед тим, як брати участь. Детальніше читайте нашу заяву про відмову від відповідальності.

  • Деталі дослідження
  • Табличний вигляд
  • Результатів не опубліковано
  • Застереження
  • Як прочитати запис про навчання

- Прогресуюча мультифокальна лейкоенцефалопатія (ПМЛ) - важка вірусна інфекція мозку. Це викликано вірусом JC. Багато людей мають цей вірус у своєму тілі все життя, але, як правило, його імунна система контролює. Якщо імунна система не працює належним чином через хворобу або ліки, вірус стає активним і може пошкодити клітини мозку. Небагато відомо про ПМЛ або про те, як він впливає на імунну систему. Дослідники хочуть вивчити людей з ПМЛ, щоб краще зрозуміти природну історію захворювання.

- Вивчити природничу історію ПМЛ.

- Особи віком не менше 2 років, які мають ПМЛ.

  • Учасників перевірять за допомогою фізичного огляду, історії хвороби та візуалізації.
  • Учасники матимуть кілька візитів до Національного інституту здоров’я Клінічного центру. Буде первинний візит, щомісячні візити протягом наступних 6 місяців, 12-місячний візит та можливі візити після цього.
  • Під час першого відвідування учасники здаватимуть зразки крові, сечі та спинномозкової рідини. Вони також матимуть неврологічні тести та візуалізацію мозку.
  • Протягом наступних п’яти візитів учасники здаватимуть зразки крові та сечі. Вони також матимуть неврологічні тести та візуалізацію мозку.
  • 6-місячне та 12-місячне відвідування повторять тести з першого відвідування.
  • Інші необов’язкові процедури включають зразки кісткового мозку та біопсію шкіри. Можуть проводитися додаткові дослідження крові та візуалізація.
  • В рамках цього дослідження лікування не проводитиметься.


Стан або захворювання
Прогресуюча мультифокальна лейкоенцефалопатія

Метою цього дослідження є вивчення факторів ризику та природного перебігу інфекції JCV та прогресуючої мультифокальної лейкоенцефалопатії (ПМЛ). ПМЛ - це руйнівне, демієлінізуюче неврологічне захворювання, що вражає мозок пацієнтів із порушеною імунною системою. Це викликано реактивацією вірусу JC (JCV), невеликого вірусу ДНК, який інфікує більшість населення без клінічного значення. На даний момент немає засобів для лікування ПМЛ.

Ми плануємо вивчати пацієнтів із підозрою на ПМЛ або з підтвердженою патологією з різними основними станами, включаючи пацієнтів, які перебувають на імуномодулюючій терапії розсіяного склерозу (РС), ревматологічних захворювань чи інших аутоімунних захворювань, а також пацієнтів з ВІЛ-інфекцією або іншими станами, що призводять до порушення імунітету система. Пацієнтів спостерігатимуть у визначені моменти часу під час їх перебігу захворювання, а також будуть проводити детальні оцінки для збору клінічних та візуалізаційних даних. У ці моменти часу також збиратимуть кров та ліквор (ліквор), щоб оцінити поведінку та біологію JCV та імунні реакції пацієнтів на інфекцію. Ці тести дозволять краще зрозуміти патофізіологію ПМЛ та перебіг цього захворювання у різних групах пацієнтів. Крім того, ми наберемо когорту контролю пацієнтів, представлену пацієнтами з порушеннями імунної функції з будь-якої причини, які вважаються ризиковими для розвитку ПМЛ, а також здорову когорту добровольців. Метою цих додаткових когорт є дослідження та перевірка біомаркерів на ризик розвитку ПМЛ та ранню діагностику.

Зокрема, ця детальна характеристика буде використана, щоб допомогти визначити:

  1. Клінічна візуалізація та/або лабораторія характеризує патогномонічну інфекцію JCV та перебіг захворювання, що може допомогти у попередній діагностиці та втручанні
  2. Клінічна візуалізація та/або лабораторні особливості перебігу захворювання, що передбачає клінічні результати

Ця інформація буде інтегрована для розробки клінічно значущої шкали оцінки ПМЛ для конкретного захворювання, яка наразі недоступна. Така шкала була б корисним інструментом для клінічного ведення пацієнтів (тобто для розробки стандартів медичної допомоги), а також для планування та інтерпретації клінічних випробувань.

Довгостроковими цілями цього дослідження є поліпшення розуміння перебігу захворювання та основної патофізіології, визначення підгруп з різними прогнозами та/або сприйнятливістю до втручань та допомога у визначенні терапевтичних цілей та/або стратегій втручання. Не менш важливим є те, що ці зусилля дозволять створити сховище кріоконсервованих біологічних зразків, яке буде використовуватися для валідації біомаркерів-кандидатів у майбутніх дослідженнях; ці дані та біологічний банк будуть надані зовнішнім лабораторіям.