Лікування мієлопроліферативних новоутворень (MPN)

Мієлопроліферативні новоутворення включають поліцитемію віру, мієлофіброз, есенціальну тромбоцитемію та еозинофілію.

У Memorial Sloan Kettering ми маємо досвід світового класу в діагностиці та лікуванні раку крові та інших рідкісних захворювань крові.

Керівник, Програма мієлопроліферативних новоутворень

Поліцитемія Віра

Поліцитемія розвивається повільно, коли кістковий мозок виробляє занадто багато еритроцитів. Це може призвести до згущення крові. Вважається, що стан частково спричинено мутацією гена під назвою JAK2. Зазвичай JAK2 регулює вироблення різних типів клітин крові, підтримуючи їх в рівновазі. Більше 95 відсотків людей з поліцитемією мають мутацію JAK2, що призводить до утворення занадто великої кількості еритроцитів.

Вчені вважають, що люди розвивають мутацію, а не успадковують її від батьків. Наші дослідження, однак, припускають, що люди можуть успадкувати генетичну аномалію, яка збільшує ризик розвитку мутації JAK2.

Поліцитемія зазвичай не викликає ознак або симптомів на ранніх стадіях. Після прогресування це може спричинити головний біль, задишку, кровотечу, запаморочення, свербіж або збільшення селезінки. Хвороба також може збільшити ймовірність розвитку тромбів та ризик інсульту.

Поліцитемія зазвичай діагностується за допомогою аналізу крові, якщо тест виявляє ненормальний рівень еритроцитів. Для підтвердження діагнозу ми також можемо рекомендувати біопсію кісткового мозку та тест на специфічну генетичну мутацію в JAK2.

Лікування поліцитемії Віри

Поліцитемію неможливо вилікувати. Лікування проводиться для лікування розладу як хронічного стану. Стандартним методом лікування є флеботомія (видалення певної кількості крові) на регулярній основі, іноді в поєднанні з іншими методами лікування.

Для деяких людей, таких як ті, у кого були тромби, замість флеботомії використовується хіміотерапія, щоб зупинити надмірне вироблення еритроцитів. Сюди може входити препарат гідроксисечовина (Hydrea®). Це обмежує здатність кісткового мозку виробляти клітини крові.

Інтерферон може застосовуватися для стимуляції імунної системи та уповільнення вироблення еритроцитів. При свербінні шкіри наші лікарі можуть призначити такі ліки, як антигістамінний засіб.

Людей, які приймали гідроксисечовину, але мали слабку реакцію або побічні ефекти, можна лікувати руксолітинібом (Jafaki®), препаратом, спрямованим на мутацію JAK2.

В даний час тривають клінічні випробування для людей з поліцитемією, що використовують нові препарати.

У деяких людей з поліцитемією розвивається захворювання крові, яке називається мієлофіброз. У інших розвивається гострий мієлоїдний лейкоз. Ми досліджуємо нові варіанти лікування людей з мієлофіброзом або гострим мієлоїдним лейкозом, що розвинувся після поліцитемії, які не реагують на стандартну терапію.

Мієлофіброз

Мієлофіброз трапляється, коли клітини кісткового мозку, які називаються фібробластами, утворюють занадто багато фіброзної (рубцевої) тканини всередині кісткового мозку. В результаті створюється менше клітин, що продукують кров, і їх можна швидше знищити. Це спричиняє анемію (низький вміст заліза), низький рівень тромбоцитів та схильність до розвитку інфекцій.

Мієлофіброз найчастіше зустрічається у людей у віці від 50 до 70 років. Спочатку він часто викликає мало симптомів. Коли анемія розвивається, це може спричинити втому, слабкість та біль у животі через збільшення селезінки. Мієлофіброз може виникнути сам по собі або при інших захворюваннях крові.

Лікування мієлофіброзу

Існує безліч способів лікування мієлофіброзу. Деякі люди не потребують активного лікування, і за ними можуть уважно стежити. Це називається активним наглядом. Іншим людям може знадобитися лікування. Рішення залежить від симптомів та того, як діє хвороба. Руксолітиніб (Jafaki®) - препарат, який націлений на JAK2 та інші асоційовані мутації. Це може зменшити розмір селезінки та зменшити багато симптомів мієлофіброзу.

Люди з мієлофіброзом часто страждають анемією. Це можна лікувати за допомогою переливання крові. Існує також безліч способів лікування анемії. Сюди входять препарати даназол, талідомід (Thalomid®) та леналідомід (Revlimid®), а також гормон еритропоетин.

Інші препарати, що лікують мієлофіброз, включають інтерферон та гідроксисечовину (Hydrea®).

Єдиним потенційним засобом лікування мієлофіброзу є трансплантація кісткового мозку. Далеко не кожному, хто хворіє на захворювання, вдається провести цю процедуру.

У деяких хворих на мієлофіброз гострий мієлоїдний лейкоз. У MSK ми прагнемо покращити результати для людей з мієлофіброзом та людей з гострим мієлоїдним лейкозом, який розвинувся після мієлофіброзу. Ми вивчаємо нові варіанти лікування людей із цими захворюваннями і працюємо над перетворенням нових ідей з наших дослідницьких лабораторій в інноваційні клінічні випробування.

Ессенціальна тромбоцитемія

Основна тромбоцитемія виникає, коли кістковий мозок виробляє занадто багато тромбоцитів. Цей стан може спричинити утворення тромбів у всьому тілі, що може вплинути на життєво важливі органи.

Для діагностики ессенціальної тромбоцитемії наші лікарі зазвичай роблять біопсію кісткового мозку. У цьому тесті голку вводять у кістку, щоб взяти зразок кісткового мозку для аналізу під мікроскопом.

Хіміотерапія може бути використана для зупинки надлишкової продукції тромбоцитів. Сюди можуть входити препарати гідроксисечовина (Hydrea®), інтерферон або анагрелід (Agrylin®), які змінюють здатність кісткового мозку виробляти клітини крові.

У деяких людей з есенціальною тромбоцитемією розвивається мієлофіброз. Ми вивчаємо нові варіанти лікування есенціальної тромбоцитемії та людей, які розвивають мієлофіброз після есенціальної тромбоцитемії і не реагують на стандартні методи лікування.

Еозинофілія

Люди з еозинофілією мають аномально високу кількість еозинофілів, типу білих кров’яних клітин, у крові. Високий рівень еозинофілів показує, що організм може реагувати на алерген, паразит або речовини, що виробляються деякими видами раку, такими як хвороба Ходжкіна та хронічний мієлолейкоз.

Симптоми еозинофілії, якщо вони виникають, зазвичай є симптомами основної алергії, паразита або раку. У MSK наші лікарі часто лікують хворобу, усуваючи першопричину.

Хронічний нейтрофільний лейкоз

Хронічний нейтрофільний лейкоз є рідкісним мієлопроліферативним розладом. Це відбувається, коли в кістковому мозку утворюється занадто багато нейтрофілів - типу білих кров’яних клітин. Ці клітини виливаються в циркулюючу кров і накопичуються в печінці та селезінці, які в результаті можуть збільшитися.

Нові генетичні уявлення про цю хворобу призвели до нових можливостей лікування. Варіанти лікування можуть включати хіміотерапевтичні препарати, такі як гідроксисечовина (Hydrea®), або нові цільові препарати, такі як руксолітиніб (Jafaki®).