Клінічні випробування, заплановані для FSGS, агентів діабетичної нефропатії

Дві компанії нещодавно анонсували клінічні випробування для перспективних кандидатів на наркотики при захворюваннях нирок.

Компанія Goldfinch Bio (Кембридж, Массачусетс) укладає угоду з японською компанією "Takeda" в Осаці на розробку препарату для лікування рідкісних та метаболічних захворювань нирок. Угода надасть Takeda права у всьому світі на моноклональні антитіла до канабіноїдного рецептора 1 (CB1), які інгібують CB1. Goldfinch каже, що умови не розголошуються.

Компанія бере на себе відповідальність за розробку та комерціалізацію препарату. Однак Takeda залишає за собою право вимагати від Goldfinch Bio переговорів з Takeda щодо субліцензування японських прав на фармацевтичні препарати.

Терапевтичний засіб буде розроблено з доклінічного моноклонального антитіла CB1, яке було перейменовано на GFB-024. Goldfinch планує подати нову заявку на наркотики та розпочати дослідження фази 1 у другій половині 2020 року.

Доклінічні дані підтверджують пригнічення передачі сигналів CB1 як нове лікування відстеження двох захворювань нирок, пов’язаних з епідемією ожиріння, діабетичною нефропатією та гломерулопатіями, пов’язаними з ожирінням (ORG). Сполука потенційно забезпечить метаболічні переваги, допоможе запобігти фіброзу та збереже функцію нирок, зазначає компанія.

Діабетична нефропатія розвивається у 30% - 40% хворих на цукровий діабет і є основною причиною захворюваності, смертності та ниркової недостатності в США та в усьому світі. ORG - рідкісне захворювання нирок, що характеризується значною протеїнурією та прогресуючою дисфункцією нирок.

Клінічне випробування фази 2а кандидата препаратів ZyVersa Therapeut VAR200 має розпочатися до кінця року. ZyVersa, що базується в Уестоні, штат Флорида, націлений на накопичення холестерину в подоцитах, що є наслідком порушення відтоку холестерину з клітин, викликаючи структурні пошкодження, що впливають на фільтрацію нирок. Лікування було б корисним для пацієнтів з вогнищевим сегментарним гломерулосклерозом.

У статті «Нирки - це нова печінка» зазначається: «Протягом останніх 5 років розробка препаратів для нирок була піддана ризику через прийняття FDA короткочасних сурогатних кінцевих точок, таких як протеїнурія, та здатності сегментувати пацієнтів на однорідні групи завдяки ШІ та машинному навчанню з великих баз даних пацієнтів, таких як Нептун. Це призвело до сплеску зацікавленості та інвестицій у цій галузі, як це спостерігалося в минулому при захворюваннях печінки »(1).

Грудень 2019 (том 11, номер 12)

Довідково

1. Мартц Л. Нирки - це нова печінка: чому показання для нирок стають гострими. Інновації Biocentury. 3 жовтня 2019 р.