Оцінка довгострокової безпеки та переносимості PXT3003 у пацієнтів із хворобою Шарко-Марі-зуба типу 1А

Міжнародне, багатоцентрове, відкрите, 9-місячне подальше продовження дослідження, що оцінює довгострокову безпеку та переносимість PXT3003 у пацієнтів із хворобою Шарко-Марі-Зуба типу 1А

Усі рандомізовані пацієнти з Шарко-Марі-Зубом типу 1А (CMT1A), які завершили первинне дослідження CLN-PXT3003-02, тобто лікування PXT3003 або плацебо, матимуть право продовжити у розширеному дослідженні CLN-PXT3003-03. Пацієнти, рандомізовані на дозу PXT3003 1 або плацебо в первинному дослідженні (CLN-PXT3003-02), продовжать продовжувати дослідження на дозу 1 PXT3003 (5 мл). Пацієнти, рандомізовані на дозу PXT3003 2 (5 мл) у первинному дослідженні (CLN-PXT3003-02), продовжать продовжувати дослідження на PXT3003 удвічі більшій дозі 1 (2x5 мл). Пацієнти, які були рандомізовані до дози 1 PXT3003 1 (5 мл) у розширеному дослідженні (CLN-PXT3003-03) до 18 вересня 2017 року, продовжать дозу 1 (5 мл). Пацієнти, які раніше були рандомізовані на дозу PXT3003 2 (5 мл) у розширеному дослідженні (CLN-PXT3003-03) до 18 вересня 2017 р., Продовжать застосовувати PXT3003 удвічі більшій дозі 1 (2x5 мл).

PXT3003 - це раціональна конструкція, фіксована комбінація низьких доз (RS) баклофену, налтрексону гідрохлориду та D-сорбіту. Застосування PXT3003 у багатоцентровому, рандомізованому, плацебо-контрольованому дослідженні фази II (CLN-PXT3003-01) добре переносилося та було безпечним у пацієнтів з CMT1A для трьох досліджених рівнів дози (Attarian et al., 2014). Проміжна та висока доза PXT3003 продемонструвала покращення інвалідності у цій популяції пацієнтів. Згодом у грудні 2015 р. Було розпочато багатоцентрове, рандомізоване, контрольоване плацебо дослідження фази III (CLN-PXT3003-02) для оцінки ефективності та безпеки PXT3003 при лікуванні пацієнтів з CMT1A. У березні 2017 р. Перші пацієнти пройшли 15 -місячна обробка PXT3003. 18 вересня 2017 року спонсор передчасно припинив дозу 2 PXT3003. Після цього пацієнтам буде дозволено брати участь у цьому розширеному дослідженні (CLN-PXT3003-03) для 9-місячного лікування PXT3003. Таким чином, пацієнти, спочатку рандомізовані на активне лікування, застосовували PXT3003 протягом 24 місяців, тоді як пацієнти, спочатку рандомізовані на неактивне лікування, застосовували PXT3003 до 9 місяців.

Тип втручання: наркотик

Опис: Рідкий пероральний розчин, 5 мл (доза 1 або доза 2), АБО 10 мл (доза 1), ставка протягом 9 місяців поспіль

Інша назва: Сингільність (ЄС)

Мінімальний вік: 16 років

Максимальний вік: 67 років

Здорові волонтери: Ні

Етикетка: PXT3003 доза 1

Тип: Активний компаратор

Опис.

Етикетка: PXT3003 доза 2

Тип: Активний компаратор

Опис: Період 1, PXT3003: Рідкий пероральний розчин (1,2 мг/мл баклофену, 0,14 мг/мл налтрексону HCl та 420 мг/мл D-сорбіту), 5 мл два рази (приймається вранці та ввечері з їжею) протягом 9 місяців поспіль Період 2, PXT3003: Рідкий пероральний розчин (0,6 мг/мл баклофену, 0,07 мг/мл налтрексону HCl та 210 мг/мл D-сорбітолу), 10 мл два рази (приймається вранці та ввечері під час їжі) протягом 9 місяців поспіль