Вивчення безпеки, фармакокінетики та ефективності HPN-100 у педіатричних пацієнтів із порушеннями циклу сечовини (UCD)

За безпеку та наукову обґрунтованість цього дослідження відповідають спонсор дослідження та дослідники. Перелік досліджень не означає, що воно було оцінено Федеральним урядом США. Детальніше читайте нашу заяву про відмову від відповідальності.

Деталі дослідження
Табличний вигляд
Результати дослідження
Застереження
Як прочитати запис про навчання

Стан або захворювання Втручання/лікування Фаза

Порушення циклу сечовини

Препарат: HPN-100

Фаза 3

Це було відкрите дослідження, що складалося з 10-денного періоду переключення, протягом якого випробовувані переходили з призначеної дози фенілбутирату натрію (BUPHENYLTM або NaPBA) на дозу HPN-100, яка доставляла однакову кількість активного інгредієнта, PBA з подальшим тривалим лікуванням HPN-100 протягом 12 місяців. Дослідження було розроблене з метою охоплення інформації, важливої для оцінки безпеки, фармакокінетики та ефективності, визнаючи при цьому обмеження відбору проб у дітей раннього віку та сучасні стандарти догляду. Серед пацієнтів, які мали право на це дослідження, були педіатричні пацієнти від 29 днів до

Таблиця макетів для навчальної інформації

Тип дослідження:	Інтервенційне (клінічне випробування)
Фактичне зарахування:	23 учасники
Виділення:	Не застосовується
Модель втручання:	Призначення однієї групи
Маскування:	Немає (відкрита мітка)
Основне призначення:	Лікування
Офіційна назва:	Перехідне, відкрите дослідження безпеки, фармакокінетики та ефективності HPN-100 з подальшим тривалим лікуванням HPN-100 у педіатричних пацієнтів віком до 6 років із порушеннями циклу сечовини (UCD)
Дата початку дослідження:	Липень 2011 р
Фактична дата первинного завершення:	Лютий 2013 р
Фактична дата завершення навчання:	Березень 2013 р

17,4 мл) забезпечує еквівалентну кількість як PBA, ніж 40 таблеток NaPBA.

2-4 години після обіду або другого основного прийому їжі та дози NaPBA), година 12 (

Через 4 години після останнього основного прийому їжі) та через 24 години після першої дози (перед першою дозою наступного дня, натще).

Вибір участі у дослідженні є важливим особистим рішенням. Поговоріть зі своїм лікарем, членами сім’ї чи друзями про рішення прийняти участь у дослідженні. Щоб дізнатись більше про це дослідження, ви або ваш лікар можете зв’язатися з дослідницьким персоналом, скориставшись вказаними нижче контактами. Для загальної інформації, Дізнайтеся про клінічні дослідження.

Таблиця макетів для отримання інформації про право

Вік, придатний для навчання:	до 6 років (дитина)
Стать, яка підходить для вивчення:	Всі
Приймає здорових добровольців:	Ні

Суб'єкти чоловічої та жіночої статі від 29 днів до 100 мкмоль/л та ознаки та симптоми, що свідчать про гіперамонемію; суб'єкти можуть пройти повторний скринінг після контролю за аміаком та їх клінічної стабільності на розсуд слідчого
Застосування будь-якого досліджуваного препарату протягом 30 днів з дня 1
Активна інфекція (вірусна або бактеріальна) або будь-який інший стан, який може збільшити рівень аміаку
Будь-яка клінічна або лабораторна аномалія ступеня тяжкості 3 або вище ступеня відповідно до Загальних термінологічних критеріїв несприятливих явищ (CTCAE) v4.03, за винятком підвищення рівня аміаку та печінкових ферментів 3 ступеня, що визначається як рівні 5-20 разів верхньої межі норми ) в аланінамінотрансферазі (ALT), аспартатамінотрансферазі (AST) або гамма-глутамілтранспептидазі (GGT) у клінічно стабільного суб’єкта
Будь-яке клінічне або лабораторне порушення або медичний стан, які на розсуд дослідника можуть спричинити підвищений ризик за участю у цьому дослідженні
Відома гіперчутливість до PAA або PBA
Трансплантація печінки, включаючи гепатоцелюлярну трансплантацію
В даний час лікується Carbaglu® (карглюмової кислотою)

Щоб дізнатись більше про це дослідження, ви або ваш лікар можете зв’язатися з дослідницьким персоналом, використовуючи контактну інформацію, надану спонсором.