Нове лікування синдрому Марфана обіцяє

Дослідження лікування синдрому Марфана є настільки ж ефективним, як і стандартна терапія при уповільненні збільшення аорти, великої артерії серця, яка доставляє кров до тіла, показують нові дослідження. Отримані дані вказують на другий варіант лікування пацієнтів Марфана, які мають високий ризик раптової смерті від розривів аорти.

Результати будуть представлені 18 листопада на щорічній зустрічі Американської кардіологічної асоціації в Чикаго і з’являться в Інтернеті того ж дня в The New England Journal of Medicine.

"Протягом багатьох років стандартна медикаментозна терапія синдрому Марфана полягала в тому, щоб давати пацієнтам бета-блокатори, які знижують частоту серцевих скорочень і артеріальний тиск, зменшуючи навантаження на стінку аорти", - сказав співавтор дослідження Алан К. Браверман, доктор медичних наук, кардіолог Медична школа Вашингтонського університету в Сент-Луїсі. "Це нове дослідження свідчить про те, що у нас є другий варіант для пацієнтів, який виявляється таким же ефективним, як і стандартне лікування".

Другий варіант - Лозартан, блокатор рецепторів ангіотензину. Минулі дослідження на мишах та менші клінічні випробування показали, що цей клас препаратів може насправді перевершувати лікування бета-блокатором при синдромі Марфана. Блокатори рецепторів ангіотензину зазвичай призначаються для лікування високого кров'яного тиску.

Люди з синдромом Марфана мають слабкі сполучні тканини, і їм властиво розвивати незвично довгі руки, ноги та пальці. Окрім проблем із серцем, у пацієнтів часто виникають проблеми з очима, легенями, кістками та суглобами. Пацієнти з цим захворюванням мають високий ризик раптової смерті від розриву аорти, що також називається розсіченням аорти.

Хоча лікування синдрому Марфана не існує, лікування бета-блокаторами та профілактична хірургія для заміни ділянки аорти, що прилягає до серця, збільшила тривалість життя майже до норми. Але лікарі продовжували шукати більш ефективні методи лікування, тим більше, що деякі пацієнти, які отримують бета-адреноблокатори, відчувають такі побічні ефекти, як втома та нудота.

Тож слідчі Мережі дитячих серцевих захворювань Національного інституту здоров’я (NIH), включаючи Бравермана та старшого автора Рональда В. Лакро, доктора медичних наук, кардіолога Гарвардської медичної школи та Бостонської дитячої лікарні, провели клінічне випробування, порівнюючи бета-блокатор Атенолол та Лозартан.

У дослідження було включено 608 пацієнтів із синдромом Марфана в 21 медичному центрі по всій країні. Пацієнти були у віці від 6 місяців до 25 років і мали збільшені аорти. Половині з цих учасників випадковим чином було надано Лозартан, що проводився під час досліджень, а інша половина отримувала Атенолол, стандартну терапію, але у більших дозах, ніж зазвичай призначають лікарі, щоб побачити, чи підвищить це ефективність бета-блокаторів.

Прослідувавши учасників протягом трьох років, слідчі не повідомили про різницю між двома групами у швидкості росту аорти. Крім того, вони спостерігали однаковий рівень сльозотечі в аорті, однакову кількість операцій, необхідних для відновлення цих сліз, і відсутність різниці в кількості смертей між двома групами.

"Це випробування продемонструвало, що у пацієнтів Марфана, які отримували або атенолол, або лозартан, дуже повільні темпи зростання аорти, і кожна група добре переносила свої ліки", - сказав Браверман, який лікує пацієнтів у єврейській лікарні Барнса. "Хоча бета-блокатори можуть бути золотим стандартом для цього стану, ці результати свідчать про те, що ми повинні використовувати ефективні дози. Це також є важливою альтернативною терапією для меншої кількості пацієнтів, які не переносять бета-блокатори".

Браверман також зазначив, що постійні дослідження, включаючи клінічні випробування, що проводяться в даний час, продовжуватимуть висвітлювати різні ефекти цих препаратів. Слідчі хотіли б визначити, чи сприяють такі фактори, як генетичний склад пацієнта, вік та тяжкість захворювання, одному препарату над іншим, або комбінація двох.