Біопрепарати

Стаття | 21 жовтня 2020

біопрепарати

Генна терапія Cas9 для пасток синдрому Ангельмана Ube3a-ATS довга некодирующая РНК

Геномна інтеграція аденоасоційованого вірусного вектора в мишачій моделі синдрому Ангельмана, що не мовчить батьківського Ube3a і рятує анатомічні та поведінкові фенотипи, пропонуючи шлях до лікування цього розладу нейророзвитку.

  • Джастін М. Волтер
  • , Ханьцянь Мао
  • , Джулія Фрагола
  • , Джеремі М. Саймон
  • , Джеймс Л. Кранц
  • , Ханна О. Базік
  • , Баріс Озтеміз
  • , Джейсон Л. Штейн
  • & Марк Я. Жилка

Стаття | 08 жовтня 2020

Fc-оптимізовані антитіла викликають імунітет CD8 до вірусної респіраторної інфекції

Варіант Fc-домену антитіла з посиленим зв'язуванням з активуючим Fc-рецептором на дендритних клітинах сприяє індукції захисної відповіді CD8 Т-клітин.

  • Stylianos Bournazos
  • , Давіде Корті
  • , Герберт В. Діва
  • & Джеффрі В. Раветч

Стаття | 29 липня 2020 р

РНК-вакцина веде імунітет до меланоми, що лікується інгібіторами контрольних пунктів

Результати дослідницького проміжного аналізу дослідження I фази показують, що РНК-вакцина, спрямована на чотири антигени, асоційовані з меланомою, дає тривалі об'єктивні реакції у пацієнтів з меланомою, що супроводжуються сильним імунітетом CD4 + і CD8 + до Т-клітин.

  • Угур Сахін
  • , Петра Оем
  • , Евеліна Дергованесян
  • , Роберт А. Ябуловський
  • , Матіас Формер
  • , Maike Gold
  • , Даніель Маурус
  • , Дорін Шварк-Кокаракіс
  • , Андреас Н. Кун
  • , Тана Омококо
  • , Лена М. Кранц
  • , Мустафа Дікен
  • , Себастьян Крейтер
  • , Генріх Хаас
  • , Себастьян Аттіг
  • , Річард Рей
  • , Катаріна Чук
  • , Олександра Кеммер-Брюк
  • , Андреа Брейтцройц
  • , Клаудія Толлівер
  • , Яніна Каспар
  • , Джуліана Квінкхардт
  • , Ліза Гебіч
  • , Мальте Штейн
  • , Олександр Хобергер
  • , Ізабель Фоглер
  • , Інга Лібіх
  • , Стефані Ренкен
  • , Юліан Сікорський
  • , Мелані Лієрер
  • , Верена Мюллер
  • , Хайдрун Мітцель-каток
  • , Маттіас Мідерер
  • , Крістоф Хубер
  • , Стефан Граббе
  • , Йохен Утікал
  • , Андреас Пінтер
  • , Роланд Кауфманн
  • , Джессіка К. Хассель
  • , Кармен Локуай
  • & Özlem Türeci

Стаття | 01 липня 2020 р

Придушення протеоліпідного білка рятує хворобу Пелізея – Мерцбахера

На мишачій моделі лейкодистрофії хвороби Пелізея – Мерцбахера покращується мієлінізація, рухова активність, дихальна функція та тривалість життя за рахунок придушення експресії протеоліпідного білка, припускаючи PLP1 в якості терапевтичної мішені для пацієнтів з цим захворюванням та, ширше, антисмислових олігонуклеотидів як фармацевтичний спосіб лікування порушень мієліну.

  • Метью С. Еліт
  • , Ліліанна Барбар
  • , Х. Елізабет Шик
  • , Берит Е. Пауерс
  • , Юка Маено-Хікічі
  • , Маюр Мадхаван
  • , Кевін С. Аллан
  • , Бараа С. Наваш
  • , Артур Сергійович Геворкян
  • , Стівен Хунг
  • , Захарій С. Невін
  • , Ханна Е. Олсен
  • , Мідорі Хітомі
  • , Даніела М. Шлацер
  • , Хієн Т. Чжао
  • , Адам Суейзі
  • , Девід Ф. ЛеПейдж
  • , Вейхун Цзян
  • , Рональд А. Конлон
  • , Френк Ріго
  • & Пол Дж. Тесар

Стаття | 24 червня 2020 року

IL-18BP - секретний імунний контрольний пункт та бар’єр для імунотерапії IL-18

Розроблена версія IL-18, стійка до зв'язування розчинним рецептором манок IL-18BP, демонструє сильну протипухлинну активність на мишачих моделях раку.

  • Тін Чжоу
  • , Вільям Дамський
  • , Орр-Ель Вейцман
  • , Меган К. Макгірі
  • , К. Патрісія Хартманн
  • , Коннор Е. Розен
  • , Сюзанна Фішер
  • , Руаїдрі Джексон
  • , Річард А. Флавелл
  • , Джун Ван
  • , Мігель Ф. Санмамед
  • , Маркус В. Бозенберг
  • & Аарон М. Кільце

Стаття | 18 травня 2020 р

Перехресна нейтралізація SARS-CoV-2 людським моноклональним антитілом SARS-CoV

Моноклональне антитіло S309, ідентифіковане з В-клітин пам'яті особи, зараженої SARS-CoV у 2003 році, або коктейлі антитіл, що містять це антитіло, потужно нейтралізують SARS-CoV-2.

  • Дора Пінто
  • , Парк Янг-Джун
  • , Мартіна Белтрамелло
  • , Олександра С. Стіни
  • , М. Алехандра Торторічі
  • , Сіро Б'янкі
  • , Стефано Яконі
  • , Катя Кулап
  • , Фабріція Затта
  • , Анна Де Марко
  • , Алесія Петро
  • , Барбара Гуаріно
  • , Роберто Спреафіко
  • , Елізабетта Камероні
  • , Справа Джеймса Бретта
  • , Ріта Е. Чен
  • , Колін Хавенар-Дотон
  • , Дьордь Снелл
  • , Амаліо Теленті
  • , Герберт В. Діва
  • , Антоніо Ланзавеккья
  • , Майкл С. Даймонд
  • , Катя Фінк
  • , Девід Віслер
  • & Давіде Корті

Стаття | 25 вересня 2019 р

Лікування діабету 2 типу дизайнерським цитокіном IC7Fc

Химерний цитокін IC7Fc поєднує в собі сприятливий вплив цитокінів IL-6 та CNTF на втрату ваги та метаболізм у мишей, без явних побічних ефектів у мишей та приматів, які не є людьми.

  • Марія Фіндейзен
  • , Тамара Л. Аллен
  • , Даррен К. Хенстрідж
  • , Хелен Каммун
  • , Аманда Е. Брендон
  • , Лорі Л. Баджо
  • , Кевін І. Ватт
  • , Мартін Пел
  • , Лена Крон
  • , Емма Естевес
  • , Крістін Ян
  • , Грег М. Ковальський
  • , Ліам О’Райлі
  • , Кейсі Іган
  • , Емілі Сан
  • , Le May Thai
  • , Гай Кріппнер
  • , Тімоті Е. Адамс
  • , Роберт С. Лі
  • , Йоахім Гротцінгер
  • , Крістоф Гарберс
  • , Стів Різіс
  • , Майкл Дж. Краакман
  • , Наталі А. Меллет
  • , Джеймс Слігар
  • , Еріка Т. Кімбер
  • , Річард Л. Янг
  • , Майкл А. Каулі
  • , Клінтон Р. Брюс
  • , Пітер Дж. Мейкл
  • , Пол А. Балдок
  • , Павло Грегоревич
  • , Тревор Дж. Байден
  • , Грегорі Дж. Куні
  • , Демієн Дж. Кітінг
  • , Деніел Дж. Друкер
  • , Стефан Роуз-Джон
  • & Марк А. Февбрайо

Стаття | 05 вересня 2018 р

Зчеплення кісткової резорбції та формування за допомогою зворотної сигналізації RANKL

Остеокласти секретують дрібні позаклітинні везикули, які стимулюють остеобласти, сприяючи формуванню кісток за допомогою рецепторного активатора ліганду ядерного фактора-каппа В (RANKL), тим самим пов'язуючи формування і резорбцію кісток.

  • Юкі Ікебучі
  • , Шигекі Аокі
  • , Масасі Хонма
  • , Мадока Хаясі
  • , Ясутака Сугаморі
  • , Масуд-хан
  • , Йошіакі Карія
  • , Генкі Като
  • , Ясухіко Табата
  • , Йозеф М. Пеннінгер
  • , Нобуюкі Удагава
  • , Казухіро Аокі
  • & Хіросі Сузукі

Стаття | 19 грудня 2012 року

Перенесення ядерного геному в ооцитах людини усуває варіанти мітохондріальної ДНК

Передача ядерного генома за допомогою незапліднених донорських ооцитів виконується і виявляється ефективною у запобіганні передачі мутацій ДНК мітохондрій; поміняні ооцити можуть розвиватися до стадії бластоцисти і виробляти партеногенетичні ембріональні лінії стовбурових клітин, які демонструють нормальні каріотипи та лише мітохондріальну ДНК із донорського ооцита.

  • Деніел Полл
  • , Валентина Еммануеле
  • , Керен А. Вайс
  • , Натан Трефф
  • , Латоя Стюарт
  • , Хайцин Хуа
  • , Метью Циммер
  • , Девід Дж. Калер
  • , Робін С. Голанд
  • , Скотт А. Ногле
  • , Роберт Проссер
  • , Мічіо Хірано
  • , Марк В. Зауер
  • & Дітер Еглі

Стаття | 05 грудня 2012 року

Функціональний скринінг визначає мікроРНК, що індукують регенерацію серця

Серце людини погано відновлюється, викликаючи недостатнє загоєння після травми; тут показано, що мікроРНК, перевірені на здатність індукувати проліферацію кардіоміоцитів, стимулюють серцеву регенерацію та майже повне відновлення серця після інфаркту.

  • Ана Еулаліо
  • , Мігель Мано
  • , Маттео Даль Ферро
  • , Лорена Зентилін
  • , Джанфранко Сінагра
  • , Серена Закчігна
  • & Мауро Джакка

Лист | 10 жовтня 2012 р

Меланоми протистоять терапії Т-клітин за допомогою зворотної дедіференціації, спричиненої запаленням

Модель генної інженерії мишей використовується для визначення механізму набутої резистентності до адоптаційної терапії цитотоксичними Т-клітинами, специфічними для антигену меланоцитарної диференціації; фактор некрозу пухлини (TNF) -α визначений як вирішальний фактор, що викликає оборотну дедиференціацію клітин меланоми миші та людини.

  • Дженніфер Ландсберг
  • , Джудіт Колмайер
  • , Марсель Ренн
  • , Тобіас Лисий
  • , Мері Рогава
  • , Міра Крон
  • , Мартіна Фато
  • , Фолькер Леннерц
  • , Томас Вольфель
  • , Майкл Хьольцель
  • & Томас Тютінг

Лист | 01 серпня 2012 року

Орієнтація на ядерну РНК для в природних умовах корекція міотонічної дистрофії

Показано, що затримані в ядрі транскрипти, що містять розширені повтори, чутливі до антисенсорного мовчання, а в трансгенній моделі миші з міотонічною дистрофією 1 типу системне введення АСО спричиняє швидке збиття токсичної РНК у скелетних м'язах, виправляючи деякі характерні особливості захворювання.

  • Турман М. Вілер
  • , Ендрю Дж. Леже
  • , Санджай К. Панді
  • , А. Роберт Маклауд
  • , Масаюкі Накаморі
  • , Сенг Х. Ченг
  • , Брюс М. Вентворт
  • , К. Френк Беннет
  • & Чарльз А. Торнтон

Лист | 29 січня 2012 р

Інактивація рецептора, пов'язаного з G-білками, алостеричним антитілом з зворотним агоністом

Визначення кристалічної структури рецептора аденозину A2A людини в комплексі з антитілом з зворотним агоністом показує, що алостеричний сайт рецептора інгібує зв'язування агоністів і що антитіло блокує рецептор в неактивній конформації.

  • Томоя Хіно
  • , Такатоші Аракава
  • , Хіроко Іванарі
  • , Такамі Юругі-Кобаясі
  • , Чійо Ікеда-Суно
  • , Йосіко Накада-Накура
  • , Осаму Кусано-Араї
  • , Сімона Веянд
  • , Тацуро Шимамура
  • , Норимічі Номура
  • , Олександр Д. Камерон
  • , Такуя Кобаясі
  • , Такао Хамакубо
  • , Тож Івата
  • & Такесі Мурата

Лист | 30 листопада 2011 р

Захист на основі антитіл проти ВІЛ-інфекції за допомогою векторної імунопрофілактики

Одноразове введення вірусного вектора, що кодує антитіла, здатні нейтралізувати більшість штамів ВІЛ, захищає гуманізованих мишей від ВІЛ-інфекції.

  • Алехандро Б. Балаз
  • , Джойс Чень
  • , Крістін М. Хонг
  • , Дінеш С. Рао
  • , Лілі Ян
  • & Девід Балтімор

Лист | 19 жовтня 2011 р

Інгібування miR-33a/b у приматів, що не є людиною, підвищує рівень ЛПВЩ у плазмі та знижує тригліцериди ЛПНЩ

  • Кейті Дж. Рейнер
  • , Крістін К. Ісав
  • , Фара Н. Хуссейн
  • , Еллісон Л. МакДаніель
  • , Стефані М. Маршалл
  • , Жанін М. ван Гілс
  • , Татгагат Д. Рей
  • , Фредерік Дж. Шиді
  • , Лі Гедеке
  • , Сюецин Лю
  • , Олег Григорович Хаценко
  • , Вівек Каймал
  • , Сінція Дж. Ліс
  • , Карлос Фернандес-Ернандо
  • , Едвард А. Фішер
  • , Райан Е. Темель
  • & Кетрін Дж. Мур

Лист | 05 жовтня 2011 р

Відновлення периферичної SMN має важливе значення для довгострокового порятунку моделі миші з важкою спінальною м’язовою атрофією

  • Імін Хуа
  • , Кентаро Сахаші
  • , Френк Ріго
  • , Джин Хунг
  • , Гай Хорев
  • , К. Френк Беннет
  • & Адріан Р. Крайнер

Лист | 26 червня 2011 р

В природних умовах редагування геному відновлює гемостаз у мишачої моделі гемофілії

  • Ходжун Лі
  • , Вірджинія Хоріго
  • , Яннік Дойон
  • , Тяньцзянь Лі
  • , Сунні Ю. Вонг
  • , Ананд С. Бхагват
  • , Нірав Малані
  • , Ксав'є М. Ангуела
  • , Раджів Шарма
  • , Лакраміора Іванчу
  • , Семюель Л. Мерфі
  • , Джонатан Д.Фінн
  • , Фаяз Р. Хазі
  • , Шанчжень Чжоу
  • , Девід Е. Пашон
  • , Едвард Дж. Ребар
  • , Фредерік Д. Бушман
  • , Філіп Д. Григорій
  • , Майкл К. Холмс
  • & Кетрін А. Хай

Лист | 20 жовтня 2010 р

Антитіла до амілоїдного компоненту Р сироватки людини усувають вісцеральні амілоїдні відкладення

Системний амілоїдоз - це серйозне захворювання, спричинене накопиченням амілоїдних фібрил у нутрощах та сполучних тканинах. Амілоїдний компонент Р у сироватці крові (SAP) - це нормальний білок плазми, який концентрується в амілоїдних відкладах. Ці автори виявляють, що комбінація препарату, що виснажує циркулюючий САП, та антитіла, спрямованого на залишковий САП в межах відкладень, призводить до очищення амілоїдних відкладень на мишачій моделі захворювання.

  • Карл Бодін
  • , Стефан Елмеріх
  • , Мельвін К. Кахан
  • , Гленіс А. Теннент
  • , Анджей Льош
  • , Джанет А. Гілбертсон
  • , Вінстон Л. Хатчінсон
  • , Пальма П. Манджионе
  • , Дж. Рут Галлімор
  • , Девід Дж. Міллар
  • , Шейн Міноуг
  • , Амар П. Діллон
  • , Грем В. Тейлор
  • , Артур Р. Бредвелл
  • , Авіва Петрі
  • , Джуліан Д. Гіллмор
  • , Вітторіо Беллотті
  • , Марина Ботто
  • , Філіп Н. Хокінс
  • & Марк Б. Пепіс

Лист | 21 березня 2010 р

Докази RNAi у людей від системного введення siRNA через цільові наночастинки

Раніше було показано у мишей та приматів, які не є людиною, що системно доставлені короткі молекули РНК можуть інгібувати експресію генів. Тут показано, що коротка інтерферуюча РНК (siРНК) може систематично доставлятися з використанням наночастинок до твердої пухлини у людини. SiRNA опосередковує розщеплення цільової мРНК, тим самим також знижуючи рівень кодованого білка. Це доказове дослідження підтверджує потенціал цієї технології для лікування захворювань людини.

  • Марк Е. Девіс
  • , Джонатан Е. Цукерман
  • , Чунг Ханг Дж. Чой
  • , Девід Селігсон
  • , Ентоні Толчер
  • , Крістофер А. Алабі
  • , Юнь Єна
  • , Джеремі Д.Гайдель
  • & Антоні Рібас

Лист | 27 січня 2010 р

Hsp70 стабілізує лізосоми і повертає асоційовану з хворобою Німана-Піка лізосомальну патологію

Білок теплового шоку 70 (Hsp70) - це молекулярний шаперон, який, пригнічуючи проникнення лізосомальної мембрани, сприяє виживанню стресових клітин. Зараз показано, що Hsp70 стабілізує лізосоми шляхом зв’язування з аніонним фосфоліпідом, BMP, що призводить до стимуляції активності кислої сфінгомієлінази (ASM). Примітно, що знижена активність АСМ та лізосомна стабільність, що спостерігаються у пацієнтів із хворобою Німана-Піка, можуть бути виправлені лікуванням рекомбінантним Hsp70.