Агентство стовбурових клітин Каліфорнії

Каліфорнійський інститут регенеративної медицини

У червні 2008р, Вікторія Джексон, творець косметики Вікторія Джексон, все стосувалося блиску для губ. Потім її середня дитина, Алі Гуті, почала втрачати зір.

Діагноз, який поставили лікарі, викликав подив. Прогноз був гірший. У її доньки був нейромієліт оптичний (NMO), і вона могла бути сліпою та паралізованою протягом чотирьох років.

З цього моменту життя Джексона ніколи не буде колишнім. Як і життя кількох дослідників.

Джексон та її чоловік Білл Гутхі швидко дізналися, що майже ніхто не вивчав цю рідкісну хворобу, яка вражає менше одного на 100 000 людей. Вони поїхали до Рочестера, штат Міннесота, щоб побачити єдиного національного експерта, доктора Брайана Вайншенкера, у клініці Мейо. Але ще до того, як вони навіть залишили Каліфорнію, Джексон починав змову.

"Я був у режимі дії".

Вона сказала здивованому лікарю клініки Мейо: "У мене є чекова книжка, я збираюся створити фундамент, і ми з вами почнемо наш шлях до пошуку ліків".

Джексон швидко об'єднав експертів у суміжних областях, і протягом декількох тижнів дослідники, які раніше не знали один одного, співпрацювали над хворобою.

З тих пір вона фінансує його роботу через Благодійний фонд utутхі-Джексона, який вони створили разом із чоловіком. "Моя увага від туші для вій перейшла до медицини", - каже вона. Алі закінчила коледж, де вона була президентом студентського корпусу, і хоча вона все ще стикається з проблемами здоров'я, вона не паралізована і не сліпа.

"Стовбурові клітини були б важливою частиною потенційних терапевтичних засобів для НМО", - говорить Джексон. "Робота, яку виконує CIRM, справді важлива".

ДО ЛІКУВАННЯ: НМО

Захворювання нейромієліт оптика (НМО) виникає внаслідок кризи ідентичності найтяжчого типу.

При цьому захворюванні, яке може призвести до сліпоти та паралічу, клас антитіл імунної системи починає атакувати, атакуючи білок, який називається аквапорин 4, щоразу, коли виявляє його поблизу зорового нерва та спинного мозку.

Чому антитіла помилково сприймають себе як загарбника - загадка. Чому вони нападають на аквапорин 4 лише поблизу зорового нерва та спинного мозку, а ігнорують його в нирках та інших місцях - також загадка. І повна загадка, як атака на цей білок призводить до руйнування мієліну, захисного покриву на нервах. Коли мієлін деградує, нерви більше не можуть поширювати сигнали.

Тривалий час лікарі керували НМО, яку також називають хворобою Девіча, ніби це різновид розсіяного склерозу; обидва захворювання знищують мієлін і, згодом, нервові сигнали. Але відкриття антитіла, відповідального за NMO, менше десяти років тому показало клініцистам, що NMO вимагає зовсім іншого підходу.

Оскільки NMO передбачає атаку імунної системи на себе, стероїди, завдяки своїй здатності пригнічувати імунну відповідь, стали першим цінним інструментом для зупинки її просування. Але лікування НМО стероїдами було подібним до проведення пластичної операції молотком. "Стероїду байдуже, чи вбиває він В-клітину, Т-клітину, білу клітину або щось інше", - сказав Майкл Йеман, доктор філософії, професор кафедри інфекційних хвороб UCLA.

Пацієнти, які отримували лікування стероїдами, були вразливими до будь-якого вірусу та нюхання, а також зростали ризики раку при тривалому застосуванні. Варіанти лікування покращилися завдяки недавньому відкриттю, що ритуксимаб, антитіло, націлене на В-клітини В-клітинної лімфоми, також сприяло аутоімунному руйнуванню NMO.

"Ритуксимаб вийшов на сцену НМО з великою кількістю обіцянок, але це лише початок історії", - сказав Йеман.

Кращі інструменти можуть бути на горизонті. Випробування фази 1 можуть розпочатися в 2012 році з розробленого антитіла, яке діє як потужний викид для неправильних антитіл. Антитіла містять ті самі рецептори аквапорину, які антитіла до NMO сприяють і блокують їх.

Але зупинка розвитку хвороби вирішує лише частину загадки про НМО.

"Зрештою, для зменшення шкоди, заподіяної НМО чи іншими аутоімунними захворюваннями, знадобляться регенеративні ліки, і стовбурові клітини відіграватимуть у цьому відношенні ключову роль", - говорить Йеман. "Щоб відновити центральну нервову систему, нам знадобиться регенеративна допомога".