Генна терапія сліпоти

Щорічний огляд неврології

Вип. 36: 467-488 (Дата публікації тому, липень 2013 р.)
Вперше опубліковано в Інтернеті як Advance Advance 31 травня 2013 року
https://doi.org/10.1146/annurev-neuro-062012-170304

Хосе-Ален Сахель 1–5 та Ботонд Роска 6

Анотація

Терапія, що відновлює зір, для людей із вадами зору та сліпих є основною незадоволеною медичною потребою. Очна генна терапія є раціональним вибором для відновлення зору або запобігання втрати зору, оскільки більшість сліпучих захворювань походять із клітинних компонентів ока, відділення, яке оптимально підходить для доставки генів, і багато з цих захворювань мають генетичне походження або генетичний компонент. За останні роки ми стали свідками значного прогресу в області очної генної терапії, і зараз проводяться дослідження з доказом концепції, щоб оцінити безпеку та ефективність генної терапії людини. Тут ми обговоримо концепції та останні досягнення генної терапії сітківки. У нашому огляді розглядаються традиційні підходи, такі як заміщення генів та нейропротекція, а також нові шляхи, такі як оптогенетична терапія. Ми припускаємо, що досягнення генної терапії сітківки прокладуть шлях для генної терапії в інших відділах мозку.