Генна терапія може зменшити ожиріння, зворотний діабет 2 типу

Кетрін Рушлау

Дослідники розробили генну терапію, яка специфічно зменшує жирову тканину і скасовує метаболічні захворювання, пов’язані з ожирінням, у ожирілих мишей, згідно з новим дослідженням, опублікованим в Дослідження геному.

ожиріння

Щоб подолати побічні ефекти нинішніх препаратів проти ожиріння, дослідники розробили специфічну генно-глушильну терапію проти гена метаболізму жирних кислот, Fabp4. Дослідники використовували кластерну систематично інтерферовану систему коротких паліндромних повторів (CRISPR), в якій каталітично мертвий асоційований з CRISPR білок 9 і однонаправляюча рибонуклеїнова кислота націлювались на білі адипоцити з пептидом злиття, характерним для тканини.

Комплекс інтерналізується з невеликою токсичністю для клітин, а після інтерналізації молекулярний комплекс зменшує експресію Fabp4 і зменшує накопичення ліпідів в адипоцитах. Продемонструвавши, що цей метод доставки добре працював у клітинах, дослідники випробували свою терапію на ожирілих мишах. Мишей годували дієтою з високим вмістом жиру, що призводило до ожиріння та резистентності до інсуліну. Репресія Fabp4 призвела до 20-відсоткового зниження маси тіла та покращення інсулінорезистентності та запалення вже через шість тижнів лікування. Спостерігались додаткові системні поліпшення, включаючи зменшення відкладення жирових ліпідів у печінці та зменшення циркулюючих тригліцеридів.

Епідемія ожиріння вражає майже півмільярда людей у ​​всьому світі, багато з них діти. Захворювання, пов’язані з ожирінням, включаючи хвороби серця, інсульт, діабет 2 типу та рак, є основною причиною смерті, яку можна запобігти. Ожиріння спричинене як генетичними факторами, так і факторами навколишнього середовища, що заважає розробці ефективних препаратів проти ожиріння, які виявляють серйозні нецільові ефекти.